目摇摇次 前言 玉 ………………………………………………………………………………………………………… 引言 芋 ………………………………………………………………………………………………………… 1摇范围 1 ……………………………………………………………………………………………………… 2摇规范性引用文件 1 ………………………………………………………………………………………… 3摇术语及定义 1 ……………………………………………………………………………………………… 4摇临床研究方案设计 1 ……………………………………………………………………………………… 5摇伦理审查 3 ………………………………………………………………………………………………… 6摇研究注册 3 ………………………………………………………………………………………………… 7摇质量管理 3 ………………………………………………………………………………………………… 8摇医学术语规范化应用 4 …………………………………………………………………………………… 9摇模板设计 4 ………………………………………………………………………………………………… 10摇数据采集 5 ………………………………………………………………………………………………… 11摇数据预处理 5 ……………………………………………………………………………………………… 12摇数据分析 6 ………………………………………………………………………………………………… 13摇研究报告 6 ………………………………………………………………………………………………… 附录A(资料性附录)临床研究技术平台支撑条件 8 …………………………………………………… 附录B(资料性附录)研究文件归档与保存 10 …………………………………………………………… 附录C(资料性附录)相关人员组成与职责 11 …………………………………………………………… 参考文献 12 ……………………………………………………………………………………………………前摇摇言 本规范按照GB/T1郾1—2009《标准化工作导则第1部分:标准的结构和编写》规定的规则起草。 本规范由中国中医科学院提出。 本规范由中华中医药学会归口。 本规范起草单位:中国中医科学院、中国中医科学院中医临床基础医学研究所、中国中医科学院 西苑医院、中国中医科学院广安门医院、中国中医科学院望京医院、广东省中医院、河南中医药大学 第一附属医院、安徽中医药大学第一附属医院。 本规范起草组负责人:谢琪、温泽淮、刘保延。 主要执笔人:王斌、周洪伟、曹馨宇、余海滨、郭玉峰、史华新、陆丽明、忻凌、魏戌、刘佳、 高铸烨、张妮楠。 参与指导专家:孙塑伦、毛树松、曹毅、王思成、刘健、李素云、仝小林、徐浩、李幼平、商洪 才、唐旭东、徐春波、刘建平、谢雁鸣、胡镜清、孟庆刚、何丽云、李晓东、孙鑫。 玉引摇摇言 真实世界研究遵照循证医学的理念,在积累足够数量观察数据的基础上,应用流行病学、卫生统 计学、信息科学等方法和技术,探索干预措施在现实状况下的临床终点事件、生活质量、卫生经济学 等指标,已成为临床评价领域不可或缺的重要组成。由于真实世界研究可以根据患者的实际病情和意 愿选择治疗措施开展长期评价,能够评价综合效应,适应中医整体观念和辨证论治的特点,在中医领 域日益广泛开展。 真实世界研究的方法与质量是中医与现代医学共同面临的问题。本规范基于中医真实世界研究的 特点和我国的实际情况,参照国际真实世界研究的模式、设计理念与方法,在我国相关法律、法规指 导下,融合多学科知识,提出中医诊疗现实环境下开展真实世界研究的技术要求,以期有利于促进中 医真实世界研究质量的提高,保证研究结果的真实性和科学性。 芋T/CACM022—2017 中医真实世界研究技术规范通则 1摇范围 本规范规定了基于真实世界数据开展中医临床研究的一般原则和方法,适用于开展临床研究的机 构,可供从事中医真实世界研究的人员使用。 2摇规范性引用文件 下列文件对于本规范的应用是必不可少的。凡是注明日期的引用文件,仅所注明日期的版本适用 于本规范。凡是不注明日期的引用文件,其最新版本(包括所有的修改版本)适用于本规范。 GB/T1郾1—2009标准化工作导则第1部分:标准的结构和编写 GB/T15237郾1—2000术语工作词汇第1部分:理论与应用 WS/T445—2014电子病历基本数据集编制规范 《赫尔辛基宣言》(2013年,世界医学大会) 3摇术语及定义 下列术语和定义适用于本规范。 3郾1 真实世界数据real-worlddata,RWD 特指来自真实医疗环境的患者健康状态相关数据和(或)不同来源的日常医疗健康保健数据。 3郾2 真实世界证据real-worldevidence,RWE 特指真实世界数据分析得到的干预措施的使用和潜在获益或风险相关的临床证据。 3郾3 效果effectiveness 指干预措施在实际医疗保健条件下所能达到的作用大小。 3郾4 模板template 指建立用于采集真实世界研究数据的工具(数据库)时,一个直接、局部可用的数据创建的形 式和方法。模板在语义上受一个原型的约束,是整体数据创建的一个组成部分或全部。 3郾5 数据元dataelement 是构成数据采集模板的基础,信息模型中可以通过定义、标识、表示和允许值等一系列属性进行 赋值的最小数据单元。数据元的允许值可从术语字典中选择。 3郾6 临床文档clinicaldocument 指由特定医疗服务活动(卫生事件)产生的服务对象临床诊疗或指导干预的信息集合,由若干 数据组和(或)数据元组成。如:住院/门诊病历、会诊记录、门(急)诊处方等。 4摇临床研究方案设计 4郾1摇研究问题 中医真实世界研究的研究对象为真实医疗环境的人群,对中医病证的诊断、治疗、预后等的实际 情况进行研究,能够评估某种或某些干预措施在现实条件下的效果,研究结果具有较强的外部真实 性。中医真实世界研究能够为各种医学问题提供重要证据,用于但不限于解决的医学问题有: ———评估患者的疾病、证候状态、诊断与治疗过程,如中医病证的流行病学特征、调查特定疾 1T/CACM022—2017 病、证候的治疗模式、了解现有诊疗措施的依从性及其相关因素; ———评估防治结局,如中药、膏方、食疗、药膳、针灸、穴位贴敷、太极、气功等干预措施的实 际效果及人群差异、中医临床路径或诊疗方案的应用评价、辨证论治随症用药加减过程和多维评价指 标的细致分析、多种干预措施的疗效比较与安全性评价、不同人群(亚组)的疗效差异比较、对中 医药干预措施进行远期疗效评价,考察其在临床实际中的临床定位、适宜人群、安全风险及经济效 益等; ———评估患者预后与预测,如评估患者预后和相关预后因素、建立患者治疗结局与风险预测 模型; ———支持医疗政策制订,如制订临床指南与临床路径、评估医疗质量、评价卫生经济指标等。 中医真实世界研究,应明确研究目标,选择切入点,采用适宜的研究设计方法,在常规医疗条件 下,利用日常医疗实践过程中所产生的信息,完整地采集研究所需的临床诊疗数据和个人健康数据进 行挖掘分析,开展相关研究。根据研究选题,形成研究问题的主要步骤有: ———描述研究将要产生的研究证据的应用特点及利益相关者; ———用研究需要回答的具体问题或一组关联性问题清晰地表述主要研究目标; ———进行文献总结,描述暴露与干预措施对研究结局的已知影响,综合现有知识并确定哪些证据 存在不足; ———提供一个概念化的问题框架,从人群、干预、比较、结局、时间、环境等临床研究设计要素 进行分析,权衡研究风险与受益; ———充分地讨论,认识并接受研究的局限性; ———从研究者和研究人群等不同角度,选择有意义的研究结局。 4郾2摇设计类型 针对医学问题,根据研究目标,选择适应临床实际情况的研究设计。相同的研究问题可以采用不 同的设计,选择研究设计首先要分析何种研究设计能最准确地回答拟解决的科学问题。基于观察的研 究:可采用横断面研究、病例报告、病例系列、队列研究等;基于对照的研究:可采用同期非随机对 照设计、历史对照设计、病例-对照研究、队列研究、自身对照设计、交叉试验设计、随机征求许可 设计、实用性随机对照设计;也可根据研究目标的需要,在真实医疗环境条件中引入随机分配干预措 施,进行试验性研究设计。 4郾3摇设计要点 ———研究人群和样本量。通常使用接近实际治疗人群特征的纳入和排除标准,使研究人群与试验 结果外推人群保持近似性。研究样本量通常较大,能够研究治疗效应在不同人群之间的差异。 ———干预措施。评估真实环境下研究人群所接受的所有具体医疗干预和实际操作。应用统计分析 方法校正已知的混杂因素,或者通过数据分层、分组对已知的混杂因素进行分析。 ———对照。在设有对照组的研究中,可以对比的策略或措施可以是公认有效的药物、诊疗技术、 住院与门诊治疗等常规治疗。 ———结局指标。是指研究者和研究人群最为关注的医疗结果,如生活质量、日常生活能力、痊 愈、再次入院、死亡等,以及取得结果所付出的时间、费用等。远期结局也可以纳入观察。 ———环境。研究环境应反映提供给研究人群的基本医疗设施和条件,通常是在实际医疗环境下结 合实际的诊疗业务,对研究者和研究单位限制相对较少。 4郾4摇数据获取与分析 根据研究设计,获取高质量的研究数据,并采取规范化措施进行质量控制。建立相应的规则,对 数据进行清理和归纳,通过医学术语的规范化应用保证数据收集的规范性,选择适当的生物统计学